Rita levi montalcini collirio bambina; Ad oggi, il trattamento della cheratite neurotrofica ha trovato una soluzione unica e inedita sul mercato farmaceutico. Secondo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, è ora disponibile sul mercato un medicinale biotecnologico (Oxervate, nome commerciale del principio attivo canegirem) che tratta una malattia oculare che causa la totale censura dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana per la ricerca farmaceutica e Sviluppo (Agenzia Italiana del Farmaco). Madre di questa farmacia è Rita Levi Montalcini, neurologa, accademica e leggenda vivente, insignita del Premio Nobel per la medicina nel 1986 e morta il 30 dicembre 2012, all’età di 91 anni.
Nonostante ciò, sono passati solo pochi anni dalla scoperta della cura: si tratta del primo farmaco al mondo approvato per questo specifico uso, ed è disponibile in Italia. Inoltre, nel 2014, cinquantaquattro pazienti affetti da un raro tipo di degenerazione retinica hanno testato l’efficacia di un collirio a base di Nerve Growth Factor, il composto molecolare che è stato insignito del Premio Nobel per la medicina a Levi Montalcini.
Quando e dove sarà disponibile il servizio
Cenegermin, questo è il nome del principio attivo del farmaco usato per trattare la cheratite neurotrofica da moderata a grave, una condizione oculare rara e debilitante che ora è nelle prime fasi del trattamento. Il farmaco dovrebbe essere commercializzato in Italia nel prossimo futuro. E’ stato infatti pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale il provvedimento di autorizzazione all’uso della locuzione. L’uso di questo collirio, che viene somministrato per via intraoculare in pazienti con cheratite neurotrofica da moderata a grave, può aiutare nel ripristino della normale lubrificazione oculare e nella riparazione del danno corneale. Le regioni Puglia, Veneto e Lombardia saranno le prime tre in cui si vedrà il farmaco. A cominciare dall’area Lombardia, dove il 30 gennaio si riunirà un consiglio regionale per discutere la questione, con l’apertura dell’autostrada prevista per la prima settimana di febbraio.
Come funziona?
Grazie ai progressi nella tecnologia di ricombinazione del DNA, Cenegermin è stato portato a compimento presso il Polo della Ricerca e Produzione Dompé dell’Aquila. Questa tecnologia fa uso di batterie in cui viene introdotto un gene che consente alle stesse pastelle di produrre il fattore di crescita umano, che secondo il già citato NGF scoperto da Montalcini negli anni ’50 e successivamente insignito del Premio Nobel. Sono passati decenni da quando i ricercatori hanno studiato le numerose applicazioni pratiche della scoperta scientifica e una delle più promettenti è il campo dell’oftalmologia.
Ma quanto ti riporterebbe indietro questa colluttazione?
«Sebbene il collirio costi decine di milioni di euro, come fa notare il ricercatore, quello che vorrei sottolineare è che non va lasciato ad un uso ‘liberale’, ma va invece governato da criteri rigidi e legato a punti di riferimento. ” “Una persona che cura 10 neurotrofiche cheratopatie all’anno, a mio avviso, non avrà la sensibilità e la sicurezza per usare questo farmaco, che dovrebbe, a mio avviso, essere limitato a centri di alta qualità”.
La cornea – l’organo più innervato del corpo umano, con circa 400 volte il numero di terminazioni nervose della retina – è completamente trasparente e quindi priva di vasi sanguigni. Di conseguenza, l’innervazione, più che la vascolarizzazione, è responsabile del mantenimento dell’integrità dell’organismo. Di conseguenza, alcuni ricercatori italiani hanno sviluppato ipotesi sull’efficacia dell’uso topico di NGF in oftalmologia, e più specificamente, nel trattamento della cheratite neurotrofica, una malattia degenerativa che, secondo alcuni, colpisce la cornea.
Che cos’è esattamente la cheratopatia neurotrofica?
La condizione nota come cheratopatia neurotrofica è associata a un danno al nervo trigemino (uno dei nervi responsabili dell’integrità anatomica e funzionale dell’occhio), che può comportare una perdita di sensibilità corneale. È classificata come una malattia oculare rara (colpisce meno di 5 persone su 10 milioni di persone negli Stati Uniti), ma ciò non è corretto, secondo il dottor Mencucci, perché “cheratopatia neurotrofica” può riferirsi al “comune finale pathway” di una varietà di disturbi oculari, compresi i cambiamenti nel complesso sistema innervante del nervo trigemino, processi infiammatori o infettivi cronici e lesioni traumatiche. Per questo, riteniamo che, sebbene non sia raro avere cornee non associate a uno screzio neurotrofico, non lo sia avere cornee associate a uno screzio di tipo neurotrofico.
Qual è il legame tra una proteina che regola la crescita neuronale, un’ulcera corneale, e un’azienda farmaceutica italiana fortemente investita nella ricerca e sviluppo di cure per le malattie rare? Questo, in apparenza, sembra essere il rebus meritevole di una settimanale di enigmistica; eppure, è una of i più avvincenti successi della storia della medicina contemporanea, ed è stata fatta risalire all’approvazione di un farmaco critico nel trattamento della cheratite neurotrofica.
Una rievocazione di questa straordinaria vicenda, che nasce da una scoperta vincitrice del Premio Nobel, viene messa in scena da uno dei suoi principali protagonisti, Paolo Rama, docente di oftalmologia all’Università Vita-Salute del San Raffaele e direttore dell’IRCCS Ospedale San Raffaele a Milano. Rama è anche membro dell’Accademia Italiana delle Scienze.
“Nel 1996, mentre lavoravo presso l’Ospedale Civile S.S. Giovanni e Paolo di Venezia, sono stato chiamato al pronto soccorso per curare una bambina di 9 anni che aveva un’ulcera neurotrofica all’occhio”, ricorda il Prof. Rama. “Il guaio era che era l’unico occhio vedente, dal momento che il bambino aveva già perso l’altro”, dice l’autore. Del resto, poco prima era stata ferita accidentalmente da un fratellino: era nata con una nevralgia del trigemino e, dopo che la ferita era guarita, era stata avvolta da un’infezione che era progredita al punto da comprometterle la vista in un occhio.
Con un’ulcera e il rischio di perforazione a un occhio, la disgrazia di Rama è stata quella della cecita, spiega nella sua conclusione. Inoltre, riparare l’ulcera corneale con la congiuntiva, al fine di preservare il bulbo oculare, avrebbe l’ulteriore conseguenza di rendere il bambino non vedente. Di conseguenza, la situazione era tesa e bisognava fare qualcosa subito.
Sono decenni di ricerche sulle origini del cenegermin, tra cui uno studio condotto internamente presso il Dipartimento di Scienza e Tecnologia dell’Università di Torino che ha scoperto il fattore di crescita nervoso (Ngf), noto anche come “fattore di crescita nervosa” o “nerve growth factor”. inibitore del fattore di crescita”, che è una piccola molecola di segnalazione proteica coinvolta nello sviluppo del sistema nervoso nei vertebrati e composta da due unità di 118 aminoacidi. Questa scoperta, inoltre, potrebbe avere implicazioni per altre malattie, anche se tutti gli studi si sono ancora concentrati sulla vista e sono stati più o meno limitati al campo dell’oculistica nel suo insieme.
Tutto ebbe inizio quando Rita Levi Montalcini, nel corso degli anni ’90, condusse uno studio sugli effetti della sua proteina su un piccolo paziente. Di conseguenza, Dompé, azienda biofarmaceutica, ha investito nel progetto, che ha portato allo sviluppo del farmaco, ora disponibile sul mercato italiano.